イセルティ
国内第Ⅲ相臨床試験（KLH2302）1）
1）社内資料（承認時評価資料）：国内第Ⅲ相臨床試験（KLH2302）（CTD2.7.6.13）
有効性
- 治験薬投与6週後から12週後までのPBACスコアの合計点が10点未満である患者割合［主要評価項目（検証的解析結果）］
治験薬投与2週後から6週後まで、投与終了前6週間のPBACスコアの合計点が10点未満である患者割合［副次評価項目］ -
主要評価項目である治験薬投与6週後から12週後までのPBACスコアの合計点が10点未満である患者割合は、イセルティ®群がプラセボ群と比較して有意に高かった（Fisher の正確検定、p<0.001）。
- 治験薬投与終了前28日間における疼痛症状に対するNRSスコア最大値が1以下である患者割合［主要評価項目（検証的解析結果）］
治験薬投与1日目～28日目まで、29日目～56日目まで、57日目～84日目までにおける疼痛症状に対するNRSスコア最大値が１以下である患者割合［副次評価項目］ -
主要評価項目である治験薬投与終了前28日間における疼痛症状に対するNRSスコア最大値が1以下である患者割合は、イセルティ®群がプラセボ群と比較して有意に高かった（Fisher の正確検定、p<0.001）。
上記の結果より、過多月経及び疼痛症状に関する２つの主要評価項目において、いずれもイセルティ®群がプラセボ群よりも有意に高いことが検証されたため、プラセボに対する優越性が検証された。
- 疼痛症状に関する主要評価項目のサブグループ解析（ベースラインのNRSスコア最大値4以上7未満／7以上の部分集団）
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ベースラインのNRSスコア最大値（4以上7未満、7以上）ごとの治験薬投与終了前28日間におけるNRSスコア最大値１以下である患者割合及びその両側95％CIは以下のとおりであった。
- NRSスコア最大値の推移及びベースラインからの変化量[副次評価項目]
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NRSスコア最大値の推移及びベースラインからの変化量は、以下のとおりであった。
- 無症状日数（疼痛症状に対するNRSスコア0の日数）の割合のベースラインからの変化量[副次評価項目]
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無症状日数の割合のベースラインからの変化量は、以下のとおりであった。
- 血中ヘモグロビン値の推移及びベースラインからの変化量[副次評価項目]
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血中ヘモグロビン値の推移及びベースラインからの変化量は、以下のとおりであった。
- 血中ヘモグロビン値に関する副次評価項目のサブグループ解析
（ベースラインの血中ヘモグロビン値が12g/dL未満の部分集団） -
血中ヘモグロビン値の推移及びベースラインからの変化量は、以下のとおりであった。
- UFS-QOLスコアのベースラインからの変化量[副次評価項目]
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治験薬投与12週時及び治療期最終評価時のベースラインからの症状の重症度（Symptom Severity）及び健康に関するQOL（HRQL Total）スコアの変化量は、以下のとおりであった。
- 治療期最終評価時のPGICの全般的症状の割合[副次評価項目]
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治療期最終評価時の全般的症状をPGICで評価した結果、以下のとおりであった。全般的症状はプラセボ群と比較してイセルティ®群で有意に改善した［2標本Wilcoxon 検定、p＜0.001（名目上のp 値）］。
