安全性
第I期（プラセボ対照期）
副作用発現頻度は、タバリス群で22例中17例（77.3%）、プラセボ群で12例中1例（8.3%）でした。主な副作用（発現頻度5%以上）は、タバリス群で下痢31.8%（7/22例）、高血圧27.3%（6/22例）、好中球数減少13.6%（3/22例）、肝機能異常9.1%（2/22例）、プラセボ群で高血圧及び頭痛が各8.3%（1/12例）でした。
重篤な副作用は、タバリス群2/22例（9.1%）で、その内訳は下痢及び血小板減少症が各1例（3.7%）でした。プラセボ群では重篤な副作用は認められませんでした。治験薬の投与中止に至った副作用は、タバリス群3/22例（13.6%）で、肝機能異常が2例（9.1%）、高血圧と下痢が1例（4.5%）に認められました。プラセボ群では治験薬の投与中止に至った副作用は認められませんでした。第I期においては死亡例は認められませんでした。
主な副作用（いずれかの群で発現頻度5%以上）（安全性評価対象集団）
| 器官別大分類 基本語 |
タバリス群 （n=22） |
プラセボ群 （n=12） |
|---|---|---|
| 副作用発現例数 | 17（77.3） | 1（8.3） |
| 神経系障害 | 0（0.0） | 1（8.3） |
| 頭痛 | 0（0.0） | 1（8.3） |
| 血管障害 | 6（27.3） | 1（8.3） |
| 高血圧 | 6（27.3） | 1（8.3） |
| 胃腸障害 | 9（40.9） | 0（0.0） |
| 下痢 | 7（31.8） | 0（0.0） |
| 肝胆道系障害 | 2（9.1） | 0（0.0） |
| 肝機能異常 | 2（9.1） | 0（0.0） |
| 臨床検査 | 8（36.4） | 0（0.0） |
| 好中球数減少 | 3（13.6） | 0（0.0） |
n（%） MedDRA ver.23.0
注目すべき有害事象（安全性評価対象集団）
出血関連有害事象：有害事象発現率はタバリス群で13.6%（3/22例）及びプラセボ群で16.7%（2/12例）、副作用発現率はタバリス群で4.5%（1/22例）及びプラセボ群で0.0%（0/12例）でした。
非感染性下痢：有害事象発現率はタバリス群で40.9%（9/22例）及びプラセボ群で0.0%（0/12例）、副作用発現率はタバリス群で31.8%（7/22例）及びプラセボ群で0.0%（0/12例）でした。
悪心：有害事象発現率はタバリス群で4.5%（1/22例）及びプラセボ群で0.0%（0/12例）、副作用発現率はタバリス群で4.5%（1/22例）及びプラセボ群で0.0%（0/12例）でした。
嘔吐：第I期では有害事象は認められませんでした。
腹痛：有害事象発現率はタバリス群で9.1%（2/22例）及びプラセボ群で0.0%（0/12例）、副作用発現率はタバリス群で4.5%（1/22例）及びプラセボ群で0.0%（0/12例）でした。
高血圧：有害事象発現率はタバリス群で36.4%（8/22例）及びプラセボ群で8.3%（1/12例）、副作用発現率はタバリス群で31.8%（7/22例）及びプラセボ群で8.3%（1/12例）でした。
肝機能障害：有害事象発現率はタバリス群で27.3%（6/22例）及びプラセボ群で8.3%（1/12例）、副作用発現率はタバリス群で27.3%（6/22例）及びプラセボ群で0.0%（0/12例）でした。
好中球減少症：有害事象発現率はタバリス群で18.2%（4/22例）及びプラセボ群で0.0%（0/12例）、副作用発現率はタバリス群で13.6%（3/22例）及びプラセボ群で0.0%（0/12例）でした。
感染症：第I期では有害事象発現率はタバリス群で9.1%（2/22例）及びプラセボ群で25.0%（3/12例）であり、副作用は認められませんでした。
血栓症、塞栓症、血栓塞栓症：第I期では有害事象は認められませんでした。
タバリス長期投与時及びタバリス投与期
タバリス長期投与時における副作用発現頻度は22例中17例（77.3%）でした。主な副作用（発現頻度5%以上）は、下痢31.8%（7/22例）、高血圧27.3%（6/22例）、好中球数減少13.6%（3/22例）、肝機能異常9.1%（2/22例）、血圧上昇9.1％（2/22例）でした。タバリス投与期における副作用発現頻度は33例中24例（72.7%）であり、主な副作用（発現頻度5%以上）は、下痢30.3％（10/33例）、高血圧27.3%（9/33例）、好中球数減少9.1%（3/33例）、肝機能異常6.1％（2/33例）、アラニンアミノトランスフェラーゼ増加6.1％（2/33例）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ増加6.1％（2/33例）、血圧上昇6.1％（2/33例）でした。第II期において、死亡例、重篤な副作用、治験薬の投与中止に至った副作用は認められませんでした。
主な副作用（いずれかの群で発現頻度5%以上）（安全性評価対象集団）
| 器官別大分類 基本語 |
タバリス長期投与時 （n=22） |
タバリス投与期 （n=33） |
|---|---|---|
| 副作用発現例数 | 17（77.3） | 24（72.7） |
| 血管障害 | 6（27.3） | 9（27.3） |
| 高血圧 | 6（27.3） | 9（27.3） |
| 胃腸障害 | 9（40.9） | 11（33.3） |
| 下痢 | 7（31.8） | 10（30.3） |
| 肝胆道系障害 | 2（9.1） | 2（6.1） |
| 肝機能異常 | 2（9.1） | 2（6.1） |
| 臨床検査 | 8（36.4） | 12（36.4） |
| アラニンアミノ トランスフェラーゼ増加 |
1（4.5） | 2（6.1） |
| アスパラギン酸アミノ トランスフェラーゼ増加 |
1（4.5） | 2（6.1） |
| 血圧上昇 | 2（9.1） | 2（6.1） |
| 好中球数減少 | 3（13.6） | 3（9.1） |
n（%） MedDRA ver.23.0
